Orphazyme - ett dansk bolag listat i Köpenhamn

Orphazyme - ett dansk bolag listat i Köpenhamn Bevaka tråd

Startad av MOGOL

Välkommen till forumet!
Du måste vara inloggad för att kunna skriva inlägg.

MOGOLs bild
  • MOGOL
  • Kön: Man
  • Ålder: 54
  • Yrke: lifescience

Utvecklar läkemedel inom sällsynta sjukdomar, första produkt inom ultra indikationen NPC på marknaden i närtid.
Två registreringsgrundande fas3 resultat kommer under första halvåret nästa år. Redeye har bevakning och kursen ligger under nästan 10kr under deras bearcase trots att allt verkar löpa på enligt plan och för egen del tycker jag det ser intressant ut och har köpt in mig precis som jag gjorde i Hansa en gång i tiden. Börsvärde på dryga 3 miljarder SEK och listning i USA påväg.
Presentation i maj https://www.redeye.se/video/event-presentation/786950/orphazyme-ceo-kim-...



I indikationen ALS har bolaget endast fyra konkurrenter som befinner sig i fas 3. Finska Orion misslyckades nyligen. Nurowns cell-terapi projekt där kommer resultatet omkring vid årskiftet. Biogen verkar ha en stark genterapi produkt men de är betydligt mer nischad än Orphas och där kommer finala data om ett år. Masitinib och Ravulizumab har betydligt längre tid kvar. Ravulizumab har redan misslyckats en gång tidigare.

Har även kikat på tidslinjen där första patienten rekryterades 10/8 2018,
sista patient in 18/7 2019 och den 18/1 2021 har 18 månaders perioden för alla deltagare slutförts.
Meddelar bolaget om antalet som befinner sig i open-label studien så är det intressant eftersom behandlingen bland annat handlar om att förlänga överlevnaden https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03836716

Konkurrenter i fas 3

Nurown (cell-terapi)
https://brainstorm-cell.com/pipeline/#als

Biogen (genteknik)
Tofersen
https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-engl...

AB-Science
Masitinib
https://alsnewstoday.com/2020/04/03/fda-clears-ab-science-to-open-phase-...
http://www.ab-science.com

Alexion
Ravulizumab
https://www.biospace.com/article/releases/alexion-announces-planned-init...

Källa;
ALS Research in 2020 - Update on Clinical Trials, Biomarkers and Patient Perspective Surveys
https://youtu.be/jF6h-9yQO5c?t=1153



Den registreringsgrundande studien inom sIBM stängs den 23/12 i år. Då har j20 månaders perioden för den sista patienten avklarats. Tycker själv tillskillnad från deltagarna i klippet att det är bra att de inte kommer interimsdata dessförinnan som annars kan skapa kraftiga placeboeffekter. Denna sjukdom saknar läkemedelsbehandling och patienter får sjukgymnastik.
https://youtu.be/l_olw_vQtc0



Länkar;
Redeye https://www.redeye.se/company/orphazyme
Hemsida https://orphazyme.gcs-web.com

max 50 000 tecken

Avbryt
* Den information som förmedlas av våra experter är allmän och inte personligt riktad.
STÄNG